Esta nueva terapia solo está destinada a los que tienen la forma distrófica
Terapia génica contra los efectos de la piel de mariposa empieza con Leo y Adrián en España-. Más de 200 familias ponen hoy sus ojos sobre Leo y Adrián. Estos dos andaluces, de 12 y 22 años, son los primeros españoles en beneficiarse de la terapia génica contra los efectos de la piel de mariposa. «La espera se había hecho eterna, pero al final, el día ha llegado», cuenta a El Mundo Lidia, la madre de Leo, mientras espera en el hospital a que el proceso empiece.
Uno lo recibirá en el Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla y otro en el Hospital Universitario Costa del Sol. Ambos forman parte de ese grupo de 44 pacientes a quienes la Consejería de Sanidad de la Junta, encabezada por Antonio Sanz, va a destinar una partida para poner en marcha los procesos que permitirán su acceso a Vyjuvek, la primera terapia génica para la epidermólisis bullosa distrófica.
Esta nueva terapia solo está destinada a los que tienen la forma distrófica; como apunta Núria Tarrats, investigadora de la asociación de pacientes de DEBRA, «solo son un 25 % de los pacientes españoles, unos 200, registrados oficialmente a través de la asociación». En España, la contabilidad total asciende a un millar, apunta la investigadora.
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Esto es posible gracias a la coordinación entre el Ministerio de Sanidad y las comunidades autónomas; en este caso, Andalucía. Desde la cartera que lidera Mónica García, mientras está en curso la negociación del precio y financiación, se han diseñado vías de acceso alternativas a través del uso en situaciones especiales para que cualquier paciente pueda tener acceso al fármaco, a través de su diagnóstico y con la aceptación de su comunidad autónoma.
Para ello, hace unas semanas se anunció que se ponía en marcha un plan para coordinar a todas las autonomías para que el procedimiento de acceso sea «fácil, accesible y, sobre todo, homogéneo». Andalucía es la primera en recoger el guante y va a asumir los primeros tratamientos de Leo y Adrián.
¿En qué consiste la terapia?
Vyjuvek es la primera terapia génica aprobada para la epidermólisis bullosa distrófica, una enfermedad caracterizada por una extrema fragilidad de la piel y las mucosas. El roce más leve puede provocar heridas que llegan a afectar hasta el 80 % del cuerpo, y las personas afectadas requieren entre dos y cinco horas diarias de curas.
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Lidia, la madre de Leo, cuenta que «todos los días a las 7 de la mañana recibe una serie de curas de hora y pico, casi dos, que para él son tan necesarias que forman parte de su rutina». Junto a ellas, en días alternos, «tenemos curas específicas para brazos y piernas, son otras dos horas».
El medicamento actúa directamente sobre las heridas, favoreciendo la cicatrización, incluso en casos crónicos, aliviando el dolor y mejorando de manera significativa la calidad de vida de quienes lo reciben.
«Este es el primer lunes de muchos que tendremos que venir hasta ver que las heridas se cierran», cuenta Lidia, que apunta que Leo no ha dormido de los nervios imaginando cómo «va a cambiar todo desde ahora». Para ellos es una luz al final del túnel, porque «solo él sabe cuánto ha sufrido por culpa de la enfermedad».
«Hoy estaremos toda la mañana aquí en el hospital», explica Lidia. La terapia que les dará una nueva piel «viene congelada» y «tiene que prepararla». Se trata de un gel tópico que se coloca directamente sobre las heridas para ayudar a la piel a cicatrizar. Esta terapia se puede emplear desde el nacimiento.
La terapia ya está aprobada en Europa hace un año y se emplea en países de nuestro entorno, como Alemania, Francia o Italia; en España, Vyjuvek aún no está disponible en el Sistema Nacional de Salud. Ante esta falta de financiación estatal, Andalucía y Canarias anunciaron que facilitarán su uso como medicamento en situaciones especiales para todas las personas afectadas en ambas regiones, un mecanismo que requiere solicitudes individualizadas y genera grandes desigualdades entre comunidades.
EO/// Con información de: Notitarde