Estas mutaciones provocan una deficiencia de la proteína otoferlina, que desempeña un papel fundamental en la transmisión de las señales auditivas del oído al cerebro
La terapia genética logra que diez niños y jóvenes recuperen la audición – La terapia génica sigue dando frutos en su objetivo de devolver la capacidad de oír a personas que nacieron sin ella o padecen una discapacidad auditiva grave. Un estudio recogido hoy en Nature Medicine explica cómo diez menores de 24 años han salido de la sordera gracias a este tratamiento.
El avance da un paso más respecto a los resultados de un ensayo recogido en esta misma revista científica hace un año, en el que se dio cuenta de que cinco niños con sordera hereditaria habían recuperado la audición en ambos oídos gracias a la terapia génica. En este caso, el estudio se amplia a adolescentes y jóvenes con resultado exitoso.
Aquellos cinco niños chinos, como los diez menores chinos del estudio conocido hoy, padecían una forma genética de sordera o discapacidad auditiva grave causada por mutaciones en el gen OTOF.
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La terapia génica consistió en una inyección única en el oído de un virus sintético que contenía una versión del gen OTOF sin esa mutación disfuncional.
El efecto de la terapia génica fue rápido y la mayoría de los 10 pacientes (de entre 1 y 24 años procedentes de cinco hospitales de China) recuperaron parte de la audición un mes después de la inyección, con buena tolerancia al tratamiento.
La reacción adversa más común fue una reducción del número de neutrófilos, un tipo de glóbulos blancos, pero no hubo mayores contraindicaciones en el periodo de seguimiento de 6 a 12 meses posteriores a la inyección.
Un seguimiento de seis meses mostró una mejora considerable de la audición en todos los participantes, con una mejora del volumen medio del sonido perceptible de 106 decibelios a 52.
EO// con información de: El Aragüeño